健康中国|25种罕见病救命药入医保：“健康中国”一个都不能少

九派新闻特约评论员舒圣祥
《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告日前正式发布。报告显示，截至2022年7月，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批；全国层面，治疗27种罕见病的56种药物已经被纳入国家医保目录。但依然有7种致残致死率高、需要长期治疗的罕见病，其在中国获批的所有治疗药物，年治疗费用较高，但均未被纳入国家医保目录。
【健康中国|25种罕见病救命药入医保：“健康中国”一个都不能少｜九派时评】据统计，我国罕见病患者人数约有2000万人。从整体看，罕见病患者群体可谓庞大；但罕见病多达7000多种，具体到每种罕见病，患者人数仅为一两千人，甚至更少。无论这个数字有多么小，每个数字背后关联的，却都是鲜活的生命和受困的家庭。确诊难、误诊多、治疗缺、费用高、照料重，罕见病患者及其家庭面临着常人难以想象的各种困难。特别是堪称灾难性的费用支出，让某些罕见病患者根本得不到及时有效的治疗。
数据显示， 80%以上的罕见病由遗传因素导致， 50%在出生或儿童期发病，但是得不到及时诊断， 30%以上的罕见病患者需要5位至10位医生诊治才能确诊。相比确诊难，更难的是治疗，药品不仅少而且贵。原因在于，罕见病药品的市场需求少，药企要么不愿意研发，要么因为研发成本高而药价特别高。患者背负的，既有疾病本身带来的痛苦，更有确诊以后无药可治的绝望；就算国外有药，引进可能需要漫长等待，药物终于进来了，也会因为药价太贵根本用不起。
近年来，国家大力推进罕见病防治事业，出台了一系列政策，加速罕见病新药的审批上市、医保准入和临床使用。为提高罕见病用药可及性，国家医保局已连续多年对独家药品开展准入谈判，麦格司他、氘丁苯那嗪等罕见病用药降价后进入医保目录，平均降幅超50% 。当然，依然还有很多罕见病无药可治或者没有引入国内，没有纳入医保目录的罕见病药物也不少。
防治罕见病，医疗保险无疑仍很重要。罕见病药物纳入医保，将会大大减轻患者家庭经济负担，提高药品可及性，保障罕见病患者用药需求。对于低收入人群，这直接就是救命的问题；对于中等收入群体，这也能让他们不至于因病致贫。共同富裕路上，一个也不能掉队。有人建议，应该实行罕见病患者年度自付费用封顶机制。考虑到医保负担能力，这或许难以在短期内实现，但将更多罕见病药物尽快纳入医保，应该是可以期待的。
防治罕见病，又不仅是医疗保险问题。罕见病诊断困难，往往使患者错过最佳诊疗时机。应加强对基因检测机构监管，建立全国统一检测标准，确保检测规范和检测质量，让罕见病防治关口前移。同时应建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，提高罕见病综合诊断能力。在罕见病药品研发方面，除了对罕见病药品按简易办法3%征收率计征增值税，还应进一步扶持鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本。
罕见病防治不仅是医学问题，更是民生问题。健康中国，每一个群体都不应该被放弃。罕见病虽然罕见，社会关爱不能罕见。现代化最重要的指标之一就是人民健康，这是人民幸福生活的基础。让罕见病患者得到更多保障和关爱，既要靠爱心，更要靠制度。让我们携起手来，为罕见病患者织就更加完善的健康保障体系。