诺西那生纳|“一针70万”天价药进医保，罕见病患者家属：这是改变命运的一场谈判医保|渤健|谈判|患者|石头|诺西

“撑小花”是石头最喜欢的训练之一。这个训练并不复杂，趴着的时候把头撑到两只手上面。不过，将近4岁的他还没办法独自完成这个动作。
“你的床太滑了！”无数次的尝试，无数次的失败，石头开始“怪罪”起了床垫。爸爸马大翔（化名）帮他把头抬起来，石头才得以成功地用双手托住小脑袋。
正常孩子轻而易举完成的动作，石头却需要花费巨大的精力。 2018年10月8日，刚满10个月的石头被确诊为脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy ， SMA）。这是一种由脊髓运动神经元退行性变导致的遗传性神经肌肉病，主要临床特征为肌无力和肌萎缩，伴有脊柱侧弯、关节变形、重症肺炎等并发症。 2018年， SMA纳入我国《第一批罕见病目录》。
据《中国SMA患者生存现状报告白皮书》，我国约有SMA患者2万-3万人，若不加以干预， 80%的患者都活不过1岁。目前，国内获批用于治疗SMA的相关药物仅有两款，分别是渤健公司的诺西那生纳注射液和罗氏制药的利司扑兰口服溶液，均是“天价救命药” 。其中，诺西那生纳更因“一针70万”引发热议。
今年的医保谈判成为了马大翔们的救命稻草。 12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，诺西那生纳成功进入医保，实现天价罕见病药在基本医保准入的零突破。因价格保密，目前尚不知诺西那生纳最终的谈判价格。
“没有任何语言足够表达感谢和激动。 ”得知医保谈判结果之后，马大翔告诉时代周报采访人员说， “这是改变命运的一场谈判。 ”
【诺西那生纳|“一针70万”天价药进医保，罕见病患者家属：这是改变命运的一场谈判】救命的天价药
“一般活不过2岁，现在没有治疗办法。 ” 马大翔依旧记得石头确诊SMA当天医生的原话， “只能在保证不生病的前提下，做好康复训练。希望石头能有更好的状态，等到打针用药的那一天。 ”
2019年2月，诺西那生纳在中国获批上市。诺西那生钠由渤健公司研发、生产，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。
在迎来曙光的同时，马大翔一家又随即陷入新的绝望。
一支5毫升的诺西那生纳定价近69.97万元，第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。马大翔回忆当时的心情：“从无药可医，到有药医不起，我宁愿没药。 ”
今年1月，为推动特效药进入医保目录，渤健公司发布新的援助计划，患者第一年的自付费用从原有的约140万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50% 。
马大翔将这个消息告诉父母， “我妈没有任何迟疑，把养老钱全拿出来给我救孩子” 。在东拼西凑补齐剩下的费用后，石头终于在3月11日打上了第一针特效药，并在规定的两个月内打完前四针。
配合康复训练，石头开始可以自己挺住脑袋和脖子，也可以扶着床沿站立，甚至靠墙站得更久。
“这是一个不断给我们惊喜的过程，不知道哪一天石头的胳膊就能自己抬得更高，或者能自己站立住。 ”马大翔对时代周报采访人员表示。
在2020年的医保谈判中，诺西那生纳铩羽而归。今年卷土重来，马大翔们都对最终的结果捏了一把汗。
事实证明，谈判过程异常艰难。据媒体披露的细节，医保局和渤健公司展开了艰难拉锯。 11月11日谈判现场，早上9点多，渤健公司就已入场，中途又换人进场谈判，直到12点半才出来。渤健公司一家企业的入场时间就接近3小时，创下3天谈判时长记录。