诺西那生纳|“一针70万”天价药进医保，罕见病患者家属：这是改变命运的一场谈判( 二 ) 医保|渤健|谈判|患者|石头|诺西

在得知诺西那生纳进入医保的消息后，马大翔所在的“山东SMA之家康复交流群”沸腾了。群里的家长无一例外地表达着自己的激动之情， “大男人躲角落里哭的稀里哗啦的”“哭完后满脸都是笑容” 。

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（2020年5月18日，福建厦门， 32岁的黄根旺在亲吻孩子的手。他的孩子被确诊为SMA 。图片来源/视觉中国）
除了诺西那生纳，国内目前获批的用于治疗SMA的相关药物还有利司扑兰口服溶液。 6月16日，利司扑兰口服溶液获批上市，成为我国首个治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。
不过，费用同样高昂。利司扑兰口服溶液每瓶60毫克，费用超过6万元，因体重和年龄不同，年度治疗费用从9.6万～48.5万元不等。
10月21日，诺华制药（NVS.US）在中国递交 “OAV101注射液（索伐瑞韦， Zolgensma）”的临床试验申请已获审理。上市后，将成为我国第一个用于治疗SMA的基因疗法，原理上一剂即可痊愈。
索伐瑞韦于2019年5月在美国上市，定价212.5万美元，折合人民币近1400万元，是迄今为止最昂贵的药物，目前已在近40个国家和地区上市。药融云数据显示， 2020年，索伐瑞韦在全球范围内实现业绩9.2亿美元；今年前三季度也合计售出10.09亿美元。但该款药物尚未在国内上市。
改变命运的谈判
目前，全球已发现约有7000种罕见病，其中仅约5%具备有效治疗药物，全球范围患者都面临用药短缺的局面。现实的另一面是，罕见病药物研发成本高、患病人群少，高昂的费用成为了患者及其家属们生命中不可承受之重。
9月11日，《中国罕见病定义研究报告2021》首次提出“中国罕见病2021年版定义” ，即将“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”列入罕见病。目前，我国各类罕见病患者约2000万。
《第一批罕见病》目录共涉及121种罕见疾病，从2019年国家医保目录常态化调整以来，每年都会有罕见病用药通过谈判方式进入医保目录。今年，包括治疗肺动脉高压、肢端肥大症、多发性硬化症、特发性肺纤维化、亨廷顿舞蹈症和肌萎缩侧索硬化等在内的7种罕见病药物通过医保谈判。
并不是所有人都和石头们一样幸运。
据国家医保局信息，我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入国家医保目录。部分价格特别昂贵的罕见病用药，因远超基金和患者承受能力无法被纳入基本医保支付范围。
在今年的医保谈判中，价值120万元的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达）通过了初步形式审查，但并未进入医保目录谈判环节。对此，在国家医保局12月3日召开的新闻发布会上，2021医保谈判基金测算组组长郑杰表示，某120万一针的抗癌神药，也许疗效确实很好，但是由于价格远超基金承受能力和老百姓的负担水平，由于不具备经济性，所以没有能够通过评审，最终未获得，这就是医保谈判体现保基本原则的佐证。
“基金测算追求的并不是药品的最低价格，而是给出一个合理的制度标准。 ”郑杰说，按照目前的药品支付范围，在国家目录里边的药品年支出的费用最高的不超过30万，保基本原则能够让有限的基金发挥最大的效率。
“今后，我们也将杜绝天价药品进医保。 ”郑杰强调道。

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（图片来源/视觉中国）