Momelotinib骨髓纤维化治疗药物在欧盟申请上市

作者：香港迈极康医疗中心
2022年12月5日讯/香港迈极康hkmagicure/--GSK12月2日宣布，欧洲药品管理局（EMA）对Momelotinib的上市许可申请（MAA）进行了验证， Momelotinib是一种潜在的治疗骨髓纤维化的新型口服治疗药物。 Momelotinib具有不同的作用机制，对3种关键信号通路具有抑制能力：Janus激酶（JAK）1、JAK2和激活素a受体I型（ACVR1），可满足伴有贫血的骨髓纤维化患者的显著医疗需求。
骨髓纤维化是一种罕见的血癌，由JAK信号转导和转录激活蛋白信号转导失调引起，其特征为全身症状、脾肿大和进行性贫血。在美国，骨髓纤维化影响约20,000例患者，约40%的患者在诊断时已经贫血，估计几乎所有患者最终均会发生贫血。患者通常需要输血，超过30%的患者将因贫血而停止治疗。贫血和输血依赖与不良预后和缩短生存期密切相关。

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人用药品委员会（CHMP）的监管行动预计将在2023年底之前完成，目前正在与美国食品药品监督管理局（FDA）一起对Momelotinib的新药申请进行监管审查，处方药使用者付费法案的行动日期为2023年06月16日。
Momelotinib是一种具有不同作用机制的潜在新药，对3种关键信号通路具有抑制能力：Janus激酶（JAK）1和JAK2以及激活素a受体i型（ACVR1）。抑制JAK1和JAK2可改善全身症状和脾肿大。此外，直接抑制ACVR1导致循环铁调素降低，铁调素在骨髓纤维化中升高，并导致贫血。
【Momelotinib骨髓纤维化治疗药物在欧盟申请上市】Momelotinib目前尚未在任何市场获批，但如果获得监管机构的批准， Momelotinib将是唯一解决骨髓纤维化关键表现（包括贫血、症状和脾肿大）的药物。

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MAA是基于关键III期试验的结果，包括关键MOMENTUM试验，该试验满足所有主要和关键次要终点，包括总症状评分（TSS）、输血独立性率（TI）和脾应答率（SRR）。 MOMENTUMIII期试验的主要分析数据在2022年美国临床肿瘤学会年会上和欧洲血液学协会2022混合大会上公布。更新后的48周数据将于2022年12月10-13日在即将召开的美国血液学会（ASH）年会上公布。
关于关键的MOMENTUMIII期临床试验
MOMENTUM是一项在既往接受过美国FDA批准的JAK抑制剂治疗的有症状和贫血的骨髓纤维化患者中比较Momelotinib与达那唑的全球、随机、双盲III期临床试验。该试验旨在评价Momelotinib治疗和减少疾病关键标志的安全性和有效性：症状、输血（由于贫血）和脾肿大（脾脏增大）。

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试验的主要疗效终点是采用骨髓纤维化症状评估表，与基线TSS相比，第24周结束前28天内TSS降低≥50% 。关键次要终点包括第24周即将结束前≥12周的TI率（血红蛋白水平≥8g/dL）和SRR（基于第24周脾脏体积较基线减少≥35%）。
患者以2:1的比例随机接受Momelotinib或达那唑（分别为n=130和n=65）。治疗24周后，允许接受达那唑的患者交叉接受Momelotinib治疗。早期交叉至Momelotinib可用于证实的脾脏进展。该试验在21个国家入组了195例患者。
图片来源：（已获授权）香港迈极康医疗中心
参考资料：EuropeanMedicinesAgencyacceptsmarketingauthorisationapplicationformomelotinibforthetreatmentofmyelofibrosis
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