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美FDA授予迪哲医药DZD9008突破性疗法认定药研加速
文/福布斯中国
【细胞|美FDA授予迪哲医药DZD9008突破性疗法认定药研加速】创新型生物医药企业迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布美国食品药品监督管理局（以下简称 “FDA”）授予其在研产品DZD9008突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation），用于治疗EGFR 20号外显子插入突变的非小细胞肺癌患者，这是继2020年12月DZD9008获得中国国家药品监督管理局药品审评中心 “突破性治疗药物品种”认定资格后又一重要里程碑。
DZD9008是公司自主研发的针对EGFR/HER2 20号外显子插入突变设计的全球首创小分子化合物，首选适应症为治疗EGFR 20号外显子插入突变非小细胞肺癌，目前处于国际多中心II期单臂关键性临床试验阶段，正在中国、美国、韩国、澳大利亚、日本、法国等国家和地区开展临床试验。
表皮生长因子受体（EGFR）通过与生长因子结合，调节细胞凋亡、增殖、迁移，一旦突变（主要为18-21外显子）， EGFR蛋白将不依赖细胞生长因子信号，导致胞内酪氨酸激酶自动磷酸化，促进肿瘤细胞增殖，抑制肿瘤细胞凋亡。常见突变类型（19号外显子的缺失性突变和21号外显子的L858R点突变）对传统的1代至3代EGFR抑制剂敏感，但EGFR20号外显子插入突变（2019年全球新发患者6.4万人，中国新发患者3.0万人， Frost and Sullivan）对传统的1代至3代EGFR抑制剂不敏感。此外，肿瘤免疫治疗对EGFR 20号外显子插入突变的疗效也不理想。目前临床标准治疗为化疗（包括一线及后线治疗），患者预后极差，亟需有效治疗手段。
“突破性疗法认定”（Breakthrough Therapy Designation, 以下简称“BTD”）源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》（FDASIA）的规定，旨在加速新药开发，适用于治疗严重或危及生命的疾病且初步临床试验表明其疗效显著优于现有治疗手段的药物。
根据规定，研发中的新药一旦被授予BTD ，便能享受一系列加速药物开发的政策，包括FDA专家介入指导临床开发整个过程，有效提升与FDA的沟通效率；在提交药品上市申请时，可以进行滚动提交，特别是在符合相关标准时可获得优先审评。

细胞|美FDA授予迪哲医药DZD9008突破性疗法认定 药研加速

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