免疫|源生代干细胞，重症肌无力或可得到有效治疗功能|干细胞|重症|充质|疾病

Hi~大家好，今天源宝来和大家聊聊干细胞是如何帮助肌无力患者恢复正常生活的。
2019年2月27日，国家卫生健康委办公厅发布了关于印发罕见病诊疗指南（2019年版）的通知。其中，重症肌无力就是罕见病中的一个种类。
重症肌无力症，是因为神经肌肉接头处出现病变而引起的慢性疾病。英国著名科学家霍金患的就是类似的病。患上此病后，病人体内的力量会一点点耗尽，从站不起来、举不起胳膊到全身瘫痪，最后连心跳和呼吸的力量都会丧失。

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绝大部分患者发病原因分两大类，一类是先天遗传性，极少见，与自身免疫无关；第二类是自身免疫性疾病，最常见。重症肌无力是神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经肌肉接头传递障碍的疾病。研究普遍认为它是依赖于T细胞，由B细胞介导的发生在肌肉接头处。临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。症状多分布于眼部、四肢肌肉，严重者累及呼吸肌造成呼吸衰竭（肌无力危象）。
到目前为止，作为一种自身免疫性疾病，我们尚未发现能有效干预并治愈此类疾病的手段，大部分情况下患者只能通过服用延缓症状的药物治疗或手术治疗来维持病情。
常规疗法效果有限，但实践证明，这些方法虽然可暂时缓解病情，但无法根治。而目前已有研究表明，干细胞移植可以有效缓解症状。 2010年医学教授带领的科研小组，在实验性自身免疫性重症肌无力的科研工作中，首次提出并证实Th1、Th2、Treg、Th17四种CD4+辅助性T细胞的功能失衡是重症肌无力发病的重要因素，并以此为理论依据，以骨髓间充质干细胞移植治疗作为手段进行了尝试性治疗。教授介绍，骨髓间充质干细胞不仅仅具有组织修复功能，同时由于其具有旁分泌细胞因子效应，因此可以应用于自身免疫性疾病等免疫系统紊乱性疾病的治疗中去。
干细胞疗法为干预重症肌无力提供新思路
近年来，随着干细胞移植在类风湿性关节炎、硬皮病、银屑病等自身免疫病干预中广泛开展，有关干细胞疗法在重症肌无力中的研究及应用亦有不少报道。
干细胞通过细胞释放免疫相关细胞因子和细胞之间直接接触抑制细胞增殖。同时干细胞还能够调节其他免疫细胞，如自然杀伤细胞、树突状细胞和细胞免疫功能。鉴于免疫系统过度活化是重要发病原因，而干细胞具有免疫调节能力，为干预重症肌无力提供新方向：
1、增加叉头状转录因子3阳性调节性T细胞数量，后者是维持免疫耐受重要条件，缓解免疫亢进状态；
2、胸腺功能重激活重建幼稚耐受免疫系统；
3、通过抗胸腺细胞免疫球蛋白介导浆细胞裂解和凋亡，这对重症肌无力患者中可能存在的顽固、永久、分泌抗AchR抗体浆细胞具有较好清除作用。
真实案例：

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2009年，美国加州大学旧金山分校儿童医院的Strober医生报道1例利用异体造血干细胞移植治疗重症肌无力的病例。患者是1位17岁的男孩， 11个月大时就被诊断为重症肌无力。在接受造血干细胞移植前，常用的免疫抑制剂已经无法控制他的病情。移植的造血干细胞来自HLA匹配的亲属。患者在接受移植后，肌无力症状得到缓解，并且不再服药，而且成为一名运动员。