香港迈极康 | Oxlumo获批治疗晚期原发性高草酸尿症1型以降低UOx和POx水平 _健康小知识

Oxlumo(lumasiran)适用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1) ，以降低儿童和成人患者的尿液和血浆草酸盐水平；获批是基于Oxlumo(lumasiran)在重度肾损害（包括接受血液透析的肾损害）PH1患者中的ILLUMINATE-C3期研究的阳性疗效和安全性结果。
2022年10月10日讯/香港迈极康hkmagicure/--近日（10月6日）， AlnylamPharmaceuticals,Inc宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Oxlumo(lumasiran)的标签扩展， Oxlumo是一种通过皮下注射给药的RNAi治疗药物，现适用于治疗原发性高草酸尿症1型(PH1) ，以降低儿童和成人患者的尿草酸盐(UOx)和血浆草酸盐(POx)水平。

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2020年11月， Oxlumo(lumasiran)被FDA批准用于治疗PH1 ，以降低儿童和成人患者的UOx水平。还获得欧洲药品管理局(EMA)批准，用于治疗所有年龄组的PH1 。 EMA人用药品委员会（CHMP）于2022年9月根据晚期PH1患者的ILLUMINATE-C数据提出了支持变更Oxlumo上市许可的积极意见。 Lumasiran还在一项全球2期研究中作为UOx水平升高的复发性肾结石患者的试验性治疗进行了评价。
原发性高草酸尿症1型（PH1）是一种超罕见的遗传病，以肝脏草酸盐过度生成为特征。草酸盐的过量产生导致草酸钙结晶在肾脏和泌尿道沉积，可导致形成疼痛性和复发性肾结石和肾钙质沉着症，可进展为肾衰竭。 PH1还可导致草酸盐沉积在肾脏以外的多个器官中，这种情况被称为系统性草酸盐沉着症。

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此次批准是基于Oxlumo在重度肾损害患者（包括接受血液透析的患者）中开展的ILLUMINATE-C3期研究的积极疗效和安全性结果。其中Oxlumo治疗导致POx显著降低，并在肾功能受损患者（包括肾衰竭且接受血液透析治疗的患者）中表现出令人鼓舞的安全性和耐受性特征。 POx升高与草酸盐沉着症的病理生理学直接相关，并导致草酸盐在肾外组织中全身性沉积，可能导致骨折、心肌病、红细胞生成受损、视力丧失、皮肤溃疡和其他严重表现。
补充新药申请还包括对患有PH1的儿科和成人患者的ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B3期研究的开放标签扩展结果。该标签已相应更新，以突出显示UOx的持续减少分别到第24个月和第12个月。

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Oxlumo的标签扩展基于ILLUMINATE-C的六个月阳性结果，其中使用lumasiran治疗导致不依赖透析和依赖透析的患者从基线到第6个月的POx显着降低。早在第一个月，这两个队列中的患者就出现了POx的减少。在队列A（N=6 ，不依赖透析）中， Oxlumo治疗导致POx从基线到第6个月平均减少33%（LS平均值；95%CI：-82%、15%），在队列B（N=15 ，依赖血液透析）中， Oxlumo治疗导致POx从基线到第6个月平均降低42%（LS平均值；95%CI：-51% ， 34%）。 Oxlumo在入组患者中表现出令人鼓舞的安全性和耐受性，没有死亡或与药物相关的严重不良事件(SAE) 。在研究的延长期内，有两次因不良事件(AE)而停止治疗，但均与药物无关。与lumasiran相关的最常见AE是在21名患者中的5名(24%)报告的注射部位反应(ISR) ，所有这些都是轻度和短暂的。
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参考资料：https://investors.alnylam.com/press-release?id=27026返回搜狐，查看更多
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