诊断|血友病患者也可拥有正常人生( 二 ) 药物|血源性|患者|残疾|中心

【诊断|血友病患者也可拥有正常人生】患者需求的增加也推动了治疗手段的快速进步。从按需治疗到预防治疗，再到专家提出个体化治疗的方向。 “我们的部分患者已经接受了个体化治疗。 ”张心声介绍，这种方案主要是指在药代动力学指导下，进行精准预防和治疗，具体需要观察不同品种药物在患者体内动力学的分布，来调整治疗方案。
目前看来，大多选择预防性治疗的患者或手术患者需要这样的精准治疗。一般来说，采取按需治疗的患者不会考虑个体化治疗，因为他们更多关注出血时可以止血，而预防性治疗的患者就有更高级的个体化治疗需求，希望更加合理化地用药。
更多创新药相继上市
“现在有很多‘神奇药物’ ，新产品的上市，对于血友病患者来说是福音。 ”谈起治疗药物，张心声脸上泛起了欣喜之色。他介绍，目前血友病A患者居多，所以治疗普遍使用的是凝血因子VIII ，分为血源性凝血因子VIII和重组人凝血因子VIII 。血源性凝血因子为国产，重组人凝血因子基本是进口药品。令人兴奋的是，国产重组人凝血因子VIII已于今年上市。
针对血友病伴抑制物的患者出血治疗，还有重组人凝血因子VIIa 。此外，许多高效的创新药的研发上市，为血友病治疗提供了更多的手段和选择，例如，非因子药物——艾美赛珠，长效凝血因子VIII、IX等，也即将在国内获批上市。
值得期待的是，基因治疗将为血友病治愈提供可能。
血友病虽然有药可治，但要达到“减少出血，避免残疾，与非血友病患者具有相当的生活质量”这一目标，对于大多数患者而言，目前仍存在高额费用等障碍。
张心声拿起手边的计算器边说边算， “如果一个孩子采取规范化的预防治疗剂量，每公斤体重25-40个单位，每周需要注射3次，一年算作50周，以现在常用的国产人凝血因子VIII来看，一个单位算作2元，这样计算下来，每公斤体重一年需要10000元左右，而进口药物则更贵。对于意外发生和并发症的处理，如产生抑制物、需要外科手术等情况下，费用还要额外计算。 ”
采访人员在参观山东省血液中心山东省血友病诊疗中心的药房时发现，这里药物的品种非常多。 “人凝血因子VIII、重组人凝血因子VIII、重组人凝血因子IX、人凝血酶原复合物……”张心声如数家珍， “这个药房可以说是全国血友病治疗药物的顶配了。 ”
近年来，血友病用药已经纳入城镇职工医保和居民医保目录。 “以济南市为例，血友病患者医保报销比例为70%以上，甚至可以达到85% ，相比过去已经好太多了。 ”张心声兴奋地说。
大部分患者由于长期用药，造成因病致贫，因病返贫。针对现状，山东省血液中心血友病诊疗中心积极争取政府及社会各界的支持，持续开展慈善救助活动。
在山东省卫生健康委的支持下，从2016年到2020年，中心牵头开展了“血相融爱相拥”血友病健康扶贫项目，为225名患者提供价值1000万元的药品，并提供资金救助，同时，每年为患者免费进行关节评估、因子检测等检查项目，指导规范化治疗，解决患者的实际困难。
长期护理与心理疏解同样关键

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程彦为患者注射凝血因子，并进行家庭护理知识宣教
据了解，山东省血液中心山东省血友病诊疗中心以患者为中心，建立多学科综合关怀团队，对血友病患者进行全面的诊疗、护理及生活指导。