国内近15年批准的近百种抗癌新药，过半无效？真相是什么？( 二 ) _健康小知识

这里先说一个基础知识：批准药物上市和药物适应症是两码事。一种新药可以有多个药物适应症，都需要国家批准。比如信迪利单抗被批准用于晚期非小细胞肺癌和胃癌，这就是两个药物适应症。癌症药物治疗的主要目标是延长生命或提高生活质量。总生存期（OS）是最可靠的临床试验终点，可为新抗癌药物的监管批准提供信息。这篇论文其实是对国内这十五年左右时间批准的近百个抗癌新药进行了一次系统检验，即检验这些药物是否达到了”总生存期获益” 。简单地说，管教授的论文重点是研究中国上市的抗癌药物和总生存期获益的关系，不是有没有临床效果。而总生存期没有获益和没有临床效果是完全不同的概念，但很不幸，因为一些自媒体和部分读者缺乏肿瘤的专业知识，直接就误认为这两者是一码事。很多人不理解，说既然是抗癌，总生存期没有延长，那不就说明完全无效么？那就等同于没有临床效果啊。答案并非如此：癌症患者从开始进行药物试验治疗到死亡，会经历一个漫长的过程。其中影响的因素非常多，因此试验药物对总生存期的作用经常受到各种干扰因素影响。一个等待上市的药物，即使用于某种癌症总生存期无获益或者获益很小，但是还有其它的指标可以进行评估，比如无疾病进展生存期（PFS），可以大致理解为用药后肿瘤能被控制的时间，以及治疗后肿瘤缩小好转的比例（有效率），还有生活质量是否改善等，这些都是评估药物的指标。注意，一个抗癌药物，即使最终没有总生存期的获益，但也很可能出现有效率的明显升高， PFS的明显延长和生活质量的改善，这当然也是药物疗效的一部分。（大家可能不太理解为什么，以后有时间专门写文章讲）打个比方，管教授明明说的是猫，一些自媒体和部分读者没有读懂，直接按照自己的意思理解为是老虎，这差别就很大了。

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这篇研究文章还提出：患者缺乏关于获批抗癌药物益处的有限证据的信息，并且可能对疗效和安全性有误解，从而产生虚假的益处希望并低估风险。监管机构应强制要求在批准的所有药物标签中，统一记录总生存期获益信息，并可以添加清晰的视觉警报标签，类似于FDA批准的药物标签中的“黑框警告”（blackboxwarning）。
美国FDA要求，在所有批准的药物中，要在所列的黑框中显示药物的风险提示与重要副作用。目前国家药监局要求，说明书顶端可附警示语，一般也是以黑框形式展现，但目前并没有在药物外包装上显示。

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美国和欧洲批准上市的药物适应症，也有46.9%的比例没有总生存期获益?
不过，这篇研究文章里还写了个事实：国内企业研发的药物并经中国批准上市的30种药物适应症，只有不到1/3（30个里有9个）展示出总生存期的获益，对比美国和欧洲国家，超过50%（111个里有59个，比例53.1%）的上市药物适应症具有总生存期获益。这可以看出两点：第一，我们的药物适应症的批准上市比美国和欧洲相对宽松一些。第二，美国和欧洲批准上市的药物适应症中，也有46.9%的比例是没有总生存期获益的。所以，无论国内国外，国家批准药物适应症上市，并不是基于总生存期为唯一指标，还有其它多个指标。再说一遍，没有总生存期获益并不是没有临床效果。