国内近15年批准的近百种抗癌新药，过半无效？真相是什么？

核心提要：
1.2023年1月，北京大学药学院管晓东教授分别在两家世界顶级医学杂志Nature和JAMA上发表论文，分析了近15年国内审批上市的抗癌药物疗效以及总体生存获益（指患者总生存期的改善）的情况，研究发现仅68个药物适应症（48.2%）有明确的总生存期获益，中位总生存期的改善是4.1个月（即多活4.1月），该研究引发争议，甚至有自媒体夸大称“十几年来中国批准的上百种抗癌药，一半以上没效果” 。
2.张煜指出，总生存期没有获益和没有临床效果是完全不同的概念。如果患者用药后肿瘤能被控制的时间延长，治疗后肿瘤缩小好转的比例提高，生活质量得到一定改善，即使药物对某种癌症的总生存期获益很小，但药物仍具备一定的疗效。美欧批准上市的药物适应症中也有四成以上是没有总生存期获益的。
3.不过，总生存期获益是最重要的指标，毕竟对癌症患者来说“活的长就是硬道理” 。批准上市的新药其实效果很可能没有大家想象的那么好，只有很少一部分能显著延长总生存期，能多活1年以上的都相当少见。张煜提醒，要结合患者具体情况选择合理的治疗方案，晚期治疗要量力而行，避免人财两空。癌症治疗任重道远，急需更好、更有效的新药。

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国内批准上市的抗癌药物的
“总体生存获益”是多少？
2023年1月中，北京大学药学院管晓东教授，分别在Nature（《自然》杂志）和JAMA（《美国医学会杂志》）上发表论文，分析了近15年国内审批上市的抗癌药物的疗效以及总体生存获益情况。在这项研究中，在2005至2020年间，国内共批准了78个抗癌药物，对应141个适应症，其中20个（25.6%）药物（30个适应症）仅在国内获批。在所有适应症中，有26个(18.4%)在单臂或剂量优化试验中进行了评估，其中大部分在2017年之后获得批准。到2021年6月30日， 34个药物适应症（24.1%）没有记录到“OS增益”（“OS”就是“overallsurvival” ，即总生存期。临床有多种叫法，一般用改善，不用增益，即增加益处的意思），只有68个药物适应症（48.2%）有明确的总生存期获益，中位总生存期的改善是4.1个月（也就是多活4.1月）。这项研究表明，中国批准的抗癌药物适应症中几乎有一半显示出总生存期增加。

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这篇文章于先后不到六个月的时间里，在国外两家顶级医学杂志上发表，引起了国内外的广泛关注。文章中的部分观点迅即在国内网络上爆发，尤其是在一些癌症论坛上，这引发了一些癌症患者对这些抗癌药的疑虑。有自媒体甚至以震撼性的标题进行了解读，文章题目就是“十几年来中国批准的上百种抗癌药，一半以上没有效果” 。

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事实真相究竟是怎么回事？国内批准上市的抗癌药物的“总体生存获益”是多少？这一半以上的药物真的对病人无效吗？

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只有68个药物适应症（48.2%）有明确的总生存期获益，中位总生存期的改善是4.1月，应当如何解读这篇文章中透露的信息？
先解读一下Nature和JAMA杂志上发表的这篇关于“评估中国审批的抗肿瘤药物的总生存期获益”的文章。
看下列附图，管教授在JAMA杂志上发表的论文题目和结论：

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题目写得很明确，是评估中国审批的抗肿瘤药物的总生存期获益，看清楚，是总生存期（OverallSurvival），结果也写的是：只有68个药物适应症（48.2%）有明确的总生存期获益，中位总生存期的改善是4.1月（也就是多活4.1月），其余的药物适应症没有总生存期获益的明确证据（有多种原因，有些复杂，不分类解读了）。