补充吡哆醇：缺陷型 AGT 酶的作用先前在 1 型原发性高草酸尿症的病理生理学中有所描述 。 这种酶需要磷酸吡哆醛作为辅因子 。 缺乏这种酶的患者可补充5-20mg/kg吡哆醇以提高AGT酶活性 。 这导致每天服用 150 至 500 毫克的吡哆醇 。 一些患者单独使用吡哆醇可以达到正常的尿草酸盐水平 。[52] 吡哆醇增强乙醛酸向甘氨酸的转化 ， 减少乙醛酸代谢为草酸 。[70] 患者酶缺陷的特定基因型将决定他们对吡哆醇的反应性 ， 仅在 30% 的原发性高草酸尿症患者中观察到阳性反应 。 2 型和 3 型原发性高草酸尿症患者不会从这种治疗中受益 ， 因为他们的缺陷酶不包括吡哆醇作为辅因子 。
透析：透析的作用是有争议的 。 30 至 45 μmol/L 的血清草酸盐水平会导致组织沉积 ， 透析的目的是保持草酸盐水平低于该水平以防止过饱和 。 在原发性高草酸尿症导致的 ESRD 患者中 ， 透析不能像在血液中积累那样迅速去除草酸盐 。 在这些情况下 ， 必须采用特殊的强化透析方案 ， 与标准透析疗法相比 ， 每周的疗程更多 ， 同时结合血液透析和腹膜透析以实现最大的草酸盐清除率 。[3] [7] 这通常会导致每天进行 6 到 8 小时的透析 ， 远远超过仅用于终末期肾功能衰竭所需的时间 。 由于这些缺点 ， 透析的适应症有限 。 等待肝或肾移植的患者、肝或肾功能欠佳的移植后患者或不适合手术的老年患者是可能考虑对严重高草酸尿症进行强化透析的少数情况 。[39] [72] 如上所述 ， Nedosiran 是一种新的实验性治疗方法 ， 已在严重高草酸尿症患者的透析中显示出显着的疗效 。
移植：可供选择的程序有 1) 离体肝移植 ， 2) 离体肾移植或 3) 肝肾联合移植 。 最终决定是在充分考虑各种因素后做出的 。 ESRD 或 GFR 接近终末期水平的患者可能需要肾移植 。 肝移植是 1 型原发性高草酸尿症患者的唯一治疗措施 ， 因为问题是肝 AGT 酶水平的功能障碍/缺陷 。 对于通过增加 AGT 活性而对吡哆醇产生积极反应的患者 ， 可以考虑进行离体肾移植 。[73] 然而 ， 由于与其他 ESRD 患者相比 ， 原发性高草酸尿症患者的同种异体移植物存活率较低 ， 因此孤立肾移植的结果令人沮丧 。 儿童和年轻人可以考虑进行顺序肝肾移植 。[3] 通常 ， 当肾小球滤过率 (GFR) 降至 25 mL/min 或更低时 ， 会考虑进行移植 。 1 型原发性高草酸尿症联合肝肾移植后的 5 年总生存率为 80% 。2 型原发性高草酸尿症是由于乙醛酸/羟基丙酮酸还原酶 (GRHPR) 缺陷所致 ， 这种酶存在于肝脏以外的组织中；因此 ， 建议对这些患者进行单独的肾移植 。原发性高草酸尿症 3 型患者通常不接受肾移植 ， 因为他们患 ESRD 的机会极低 。关于继发性高草酸尿症患者进行肾移植的数据很少 。
实验处理正在研究的用于控制高草酸尿症的未来疗法包括：
- 益生菌补充剂
- 维生素E和其他抗氧化补充剂
- L-半胱氨酸在动物模型中显示出降低尿草酸盐和钙水平的活性 。 尚无关于人类任何治疗效果的数据 。
- 重组基因疗法替代有缺陷的肝酶
- 司替戊醇是 FDA 于 2018 年批准用于癫痫和 Dravet 综合征的药物 ， 已证明能够在体外细胞水平上减少肝草酸盐的合成 。 它抑制将肝乙醛酸转化为草酸的乳酸脱氢酶5同工酶 。 司替戊醇已被证明可有效减少尿中的草酸盐 ， 但目前仅在大鼠中有效 。
- 冻干产草酸杆菌
- 重新引入肠道 产草酸杆菌 。Oxabact 是一种冷冻干燥的产氧草酸杆菌制剂 ， 正在接受高草酸尿症的测试 。
- 草酸盐消化酶制剂（Oxazyme、Nephure、Reloxaliase） 。 Reloxaliase 正在专门针对肠道高草酸尿症进行评估 。
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